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한독(대표이사 김영진, 백진기)은 5월 28일 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH) 치료제 엠파벨리주(pegcetacoplan)에 적용되는 인젝터의 첫 투약을 기준으로 국내 공급을 시작했다고 밝혔다.

엠파벨리주는 성인 PNH 환자 치료를 위한 최초의 C3 단백질 표적 치료제로, 혈관 내·외 용혈을 모두 억제하는 기전을 가진다. 기존 정맥주사 치료제와 달리 자가 피하주사가 가능해 환자가 의료진 교육 후 직접 투여할 수 있다. 이번에 도입된 엠파벨리주 인젝터는 버튼 조작만으로 약물을 투여할 수 있는 일체형 디바이스로, 사용 절차를 단순화해 환자의 치료 지속성을 높이는 새로운 옵션을 제공한다.

PNH는 장기간 안정적인 치료 유지가 중요한 희귀 혈액질환으로, 치료 중 breakthrough hemolysis가 발생할 경우 혈색소 수치 저하와 수혈 필요성 증가 등 주요 임상 지표 변화가 나타날 수 있다. 엠파벨리주는 임상연구에서 헤모글로빈 및 LDH 지표 개선 효과가 확인됐으며, PEGASUS 3상 연구에서는 혈색소 수치가 평균 3.84 g/dL 증가했고 수혈 회피율은 85%로 나타났다(대조군 15%). 또한 최대 3년까지의 장기 추적 연구에서도 주요 임상 지표가 안정적으로 유지되는 흐름을 보였다.

한독 ETC 사업부 김윤미 전무는 “PNH는 장기적인 관리가 필요한 질환으로, 치료 효과와 함께 안정적으로 이어갈 수 있는 환경이 중요하다”며 “엠파벨리주 인젝터 도입은 환자들이 실제 치료 환경에서 지속적으로 치료를 이어갈 수 있도록 지원하는 의미 있는 투여 옵션 확대”라고 말했다.
 

한독은 글로벌 제약사 Sobi와 전략적 파트너십을 통해 엠파벨리주와 도프텔렛정을 국내 도입했으며, 합작법인 한독소비를 출범해 혈액질환 치료제 파이프라인을 강화하고 있다.