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JW중외제약은 미국 보스턴에서 열린 ‘World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)’에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 ‘DDC-02’의 비임상 연구성과와 글로벌 개발 전략을 공개했다고 11일 밝혔다.

DDC-02는 JW중외제약이 자체 발굴한 경구용 저분자 신약 후보물질로, 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 기전을 가진다. 이번 발표에서는 피트-홉킨스 증후군(Pitt-Hopkins Syndrome), 취약 X 증후군(Fragile X Syndrome), 레트 증후군(Rett Syndrome) 등 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 희귀 신경발달장애 동물모델에서 DDC-02가 공통적으로 인지 및 행동 기능을 정상 수준으로 회복시키는 결과가 소개됐다.

특히 증상이 진행된 성체 동물에서도 인지·행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상이 관찰돼 주목을 받았다. 이는 성숙한 신경회로에서도 기능적 재구성과 회복이 가능함을 시사하는 결과로, 기존 치료 접근의 한계를 넘어서는 의미 있는 성과로 평가된다.

JW중외제약은 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며, 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 하고 있다. 이후 취약 X 증후군, 레트 증후군 등 다양한 희귀 신경발달장애로 적응증을 확대할 계획이다. 또한 이번 콘퍼런스 기간 동안 글로벌 제약·바이오 기업 및 투자기관과 사업개발 미팅을 진행하며 공동개발과 기술이전 등 협력 방안을 논의했다.
 

JW중외제약 관계자는 “DDC-02는 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 신경발달장애 모델에서 일관된 효능을 확인한 후보물질”이라며 “특히 성체 모델에서도 회복 효과를 입증한 점에서 의미가 크며, 글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.