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희귀질환 치료제 갈라폴드캡슐이 실제 임상 환경에서도 높은 치료 만족도를 입증했다.

한독(대표이사 김영진, 백진기)은 순응변이를 가진 파브리병 환자를 대상으로 한 SATIS-Fab 연구 결과가 국제 희귀질환 전문 학술지 Orphanet Journal of Rare Diseases 4월호에 게재됐다고 밝혔다.

프랑스 16개 센터에서 진행된 이번 연구는 만 16세 이상 파브리병 환자 69명을 대상으로 2년간 추적 관찰했다. 연구 시작 시점에서 82.6%가 갈라폴드캡슐을 복용 중이었으며, 종료 시점에서도 84.2%가 복용을 이어갔다.

연구 결과, 갈라폴드캡슐 또는 효소대체요법(ERT) 치료를 받은 환자의 92.3%에서 임상적으로 의미 있는 치료 혜택(PBI ≥ 1)이 보고됐다. 평균 환자 보고 지표(PBI)는 2.43으로 나타났으며, 치료 혜택은 2년간 안정적으로 유지됐다. 특히 ERT에서 갈라폴드캡슐로 전환한 환자들은 치료 혜택과 만족도가 유의하게 개선됐다. 전환 후 12개월 시점에서 PBI는 평균 1.14 증가(p=0.008)했으며, 치료 만족도(TSQM-9)의 모든 영역 점수가 상승했다. 복용 편의성 영역에서 가장 큰 개선이 확인됐다.

연구 기간 동안 ERT에서 갈라폴드캡슐로 전환한 환자는 10명이었으며, 반대로 갈라폴드캡슐에서 ERT로 전환한 사례는 없었다. 또한 환자의 70% 이상이 갈라폴드캡슐 치료를 선호한다고 응답했다.

갈라폴드캡슐은 세계 최초의 경구용 파브리병 치료제로, 환자의 체내 효소가 제 기능을 하도록 돕는 내인성 기전을 가진다. 정맥주사 방식의 ERT와 달리 2일 1회 경구 복용으로 치료가 가능해 환자의 생활 편의성을 크게 높인다. 실제로 45kg 이상, 만 12세 이상 환자는 첫 6개월간 월 1회, 이후에는 2개월에 1회 처방만으로 치료를 이어갈 수 있어 연간 병원 방문 횟수가 6~9회에 불과하다.

장기 연장 연구에서도 갈라폴드캡슐을 30개월 투여한 결과, 환자의 eGFR이 유지되고 좌심실 질량지수(LVMi)가 감소하는 긍정적 변화가 관찰됐다. 안전성 역시 장기간 추적 관찰에서 안정적으로 평가됐다.
 

갈라폴드캡슐은 아미커스가 개발했으며 한독이 국내에 공급한다. 현재 미국, 영국, 일본, 유럽 등 45개국 이상에서 사용되고 있으며, 국내에서는 2017년 품목 허가를 받았다. 지난해 8월부터는 1차 치료제로 급여가 확대돼 순응변이 환자는 초기 치료 옵션으로 갈라폴드캡슐을 선택할 수 있게 됐다.