​

JW중외제약은 오는 6월 9~11일 미국 보스턴에서 열리는 ‘World Orphan Drug Congress USA 2026’에 참가해 희귀 소아 뇌질환 신약 후보물질 DDC-02(임시 코드명)의 비임상 연구 결과를 발표한다고 14일 밝혔다. DDC-02는 피트홉킨스 신드롬 등 희귀 유전성 소아 뇌질환을 적응증으로 개발 중인 계열 내 최초(First‑in‑class) 경구용 소분자 화합물이다.

JW중외제약은 해당 후보물질이 질환에서 관찰되는 Wnt 신호전달 저하를 정상화하는 기전을 표적으로 설계됐다고 설명했다. 연구진은 유전체 분석과 약효 기전 규명을 통해 후보물질의 약리학적 타깃 적합성을 확인했으며, 현재 다양한 안전성 평가를 진행 중이라고 밝혔다.

특히 DDC-02는 JW중외제약의 독자적 AI 기반 신약개발 통합 플랫폼 제이웨이브(JWave)를 활용해 도출된 후보물질이다. 회사는 제이웨이브를 통해 질환 관련 분자 표적을 발굴하고, 후보물질 설계와 전임상 효능 예측의 효율성을 높였다고 전했다. 이를 바탕으로 글로벌 연구자 및 제약사와의 협력 가능성 확대를 기대하고 있다.

JW중외제약은 이번 총회에서 비임상 데이터의 주요 결과와 개발 로드맵을 공개하고, 규제·임상·사업화 파트너와의 네트워킹을 통해 기술이전 및 공동연구 기회를 모색할 계획이다. 회사 관계자는 “희귀 소아 뇌질환 분야에서 DDC-02의 가능성을 국제무대에 알리고, 전문가들과 심도 있는 논의를 통해 개발 속도를 높이겠다”고 말했다.

World Orphan Drug Congress는 희귀질환 치료제 개발 관련 글로벌 허브로 평가받는 행사로, 제약·바이오 기업, 규제기관, 환자단체, 투자자 등이 참여해 최신 연구 동향과 상용화 전략을 공유한다. JW중외제약은 이번 참가를 통해 희귀질환 신약 개발 역량을 국제적으로 검증하고 파트너십을 확대한다는 방침이다.
 

JW중외제약은 향후 DDC-02의 추가 비임상·임상 개발을 통해 희귀 소아 뇌질환 환자의 치료 옵션을 확대하고, 제이웨이브 기반 신약 파이프라인을 지속적으로 확장해 나갈 계획이라고 밝혔다.