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암젠코리아(대표 신수희)는 자사의 갑상선안병증 치료제 테페자®(성분명 테프로투무맙)가 4월 30일 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 받았다고 밝혔다. 이번 허가로 테페자®는 중등도에서 중증의 활동성 갑상선안병증 성인 환자(18세 이상) 치료에 사용될 수 있게 됐다.

갑상선안병증은 안와 조직 내 비정상적 염증으로 안구돌출, 복시, 통증, 안검 후퇴, 부종 등을 유발하는 중증 희귀 자가면역질환이다. 안와 섬유아세포의 IGF-1R(인슐린 유사 성장인자-1 수용체)에 대한 자가항체 활성화가 핵심 발병 기전으로 알려져 있으며, 안와 내 압력 증가로 시신경이 압박될 경우 급격한 시력 저하와 실명 위험이 있다.

국내에서는 중등도·중증 환자 비율이 상대적으로 적지만 진행성 경과로 인해 조기 치료가 중요하다. 연구 추정에 따르면 국내 중등도·중증 환자 수는 약 2천 명 수준으로 파악되며, 현재 허가된 표준 치료제가 없어 스테로이드나 방사선 치료 등 대증요법에 의존하는 실정이다. 이들 치료는 기능 회복과 비가역적 외형 변화 개선에 한계가 있어 새로운 치료 옵션의 필요성이 제기돼 왔다.

테페자®는 IGF-1R을 표적하는 단일클론항체로, 질환의 핵심 발병 경로를 차단해 염증 반응과 조직 변화를 억제하는 기전을 갖는다. 허가 근거가 된 글로벌 임상 3상 OPTIC 연구와 일본 대상 OPTIC-J 연구에서 테페자®는 위약 대비 안구돌출과 복시 등 주요 임상 지표에서 유의한 개선을 보였다.

OPTIC 연구의 24주 결과에서 테페자® 투여군의 안구돌출 반응률(≥2mm 감소)은 83%로 위약군 10%에 비해 유의하게 높았고(차이 73%p, P<0.001), 복시 반응률은 68% 대 29%로 나타났다(P=0.001). 평균 안구돌출 변화는 투여군 -2.82mm, 위약군 -0.54mm로 유의미한 차이를 보였으며 삶의 질 평가에서도 통계적·임상적 개선이 확인됐다. OPTIC-J 연구에서도 24주 시점 안구돌출 반응률이 투여군 89%로 위약군 11%에 비해 큰 폭의 개선을 보였다(P<0.0001).

안전성 프로파일은 근육 경련, 탈모 등이 흔한 이상반응으로 보고됐으며 대부분 경증·중등도 수준이었다. 임상시험에서 보고된 중대한 이상반응은 소수였으며, OPTIC-J에서는 약물 관련 중대한 이상반응 및 사망 사례가 보고되지 않았다.

암젠코리아 신수희 대표는 “복시와 안구돌출로 일상생활에 어려움을 겪는 중등도·중증 환자들에게 질환의 핵심 경로를 표적하는 새로운 치료 옵션을 제공하게 됐다”며 “국내 환자의 치료 접근성을 높이고 의료진에게 실질적 치료 선택지를 제시하는 계기가 되길 바란다”고 말했다.
 

의료계는 이번 허가가 국내에서 제한적이던 치료 옵션을 확장하고, 특히 다학제적 접근이 필요한 갑상선안병증 관리에 긍정적 영향을 미칠 것으로 전망했다. 다만 장기 안전성 및 실제 임상 현장에서의 적용 경험을 축적하는 것이 향후 과제로 지적된다.