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식품의약품안전처(처장 오유경)는 트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료에 사용하는 희귀신약 ‘와이누아오토인젝터주45밀리그램(에플론테르센나트륨)’을 7월 10일 허가했다고 밝혔다.

TTR 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형으로 인해 말초신경계에 아밀로이드가 비정상적으로 축적돼 발생하는 질환이다. 이번에 허가된 ‘와이누아오토인젝터주’는 화학적으로 합성된 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 성분을 통해 간세포 내 TTR 단백질 합성을 억제, 아밀로이드 침착을 방지하는 기전으로 작용한다.

이 약은 1~2단계 다발신경병증 환자에게 월 1회 피하주사로 투여된다. 식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제58호로 지정해 신속심사를 진행, 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 지원했다.

식약처는 “앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성과 효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 환자의 치료 기회를 확대할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.