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한독(대표 김영진·백진기)이 국내 공급하는 파브리병 경구용 치료제 갈라폴드캡슐(성분명: 미갈라스타트)의 실제 진료 환경 기반 장기 데이터 분석 결과가 해외 및 국내 주요 학회에서 발표됐다.

이번 연구는 다국가·다기관 관찰 연구 레지스트리인 followME Fabry Pathfinders 데이터를 활용해 순응변이를 가진 파브리병 환자 156명을 대상으로 진행됐다. 갈라폴드캡슐을 평균 5.7년 이상 복용한 환자군에서 신장 및 심장 기능이 장기간 유지되는 경향이 확인됐다. 추정 사구체여과율(eGFR)은 연간 -1.47 mL/min/1.73 m² 수준으로 나타났으며, 좌심실 질량지수(LVMi)는 연간 -0.95 g/m² 감소해 특히 좌심실 비대 환자에서 더 큰 감소 경향을 보였다. 새로운 안전성 신호는 보고되지 않았다.

또한 동일 레지스트리를 활용한 비교 분석에서 갈라폴드캡슐 복용군은 효소대체요법(ERT) 대비 전체 임상 사건(FACE) 발생률이 낮은 경향을 보였으며, 특히 뇌혈관 사건 발생률은 유의하게 낮았다(p=0.031). 신기능 감소 속도 역시 갈라폴드캡슐 복용군에서 더 낮은 경향을 보였으나 통계적 유의성은 확인되지 않았다.
 

갈라폴드캡슐은 알파-갈락토시다제 A 효소가 정상적으로 기능하도록 돕는 샤페론(chaperone) 기전의 치료제로, 경구 복용이 가능해 환자 편의성을 높인다. 아미커스가 개발했으며 한독이 국내에 공급하고 있다. 현재 미국, 영국, 일본, 유럽 등 45개국 이상에서 사용되고 있으며, 국내에서는 2017년 품목허가 이후 2025년 8월부터 1차 치료제로 급여가 확대돼 순응변이 환자는 초기 치료 옵션으로 갈라폴드캡슐을 사용할 수 있게 됐다.